Prescription de spécialité : pourquoi les spécialistes privilégient les médicaments de marque

Les médicaments de spécialité : un monde à part

Quand un patient atteint de sclérose en plaques ou de polyarthrite rhumatoïde reçoit une ordonnance pour un traitement coûteux, il ne s’agit pas d’un simple changement de médicament. Il s’agit d’un médicament de spécialité - un type de traitement qui représente moins de 2 % des ordonnances, mais plus de 70 % des dépenses pharmaceutiques totales. Ces médicaments, souvent administrés par injection ou perfusion, ciblent des maladies rares ou complexes où les alternatives sont rares, voire inexistantes. Et pourtant, malgré la disponibilité de versions génériques ou biosimilaires moins chères, de nombreux spécialistes continuent de prescrire les versions de marque.

Pourquoi les spécialistes refusent les génériques

Beaucoup pensent que les génériques sont des copies parfaites. Ce n’est pas toujours vrai, surtout pour les médicaments de spécialité. Un biosimilaire, par exemple, n’est pas un générique classique. Il est conçu pour être très similaire à un médicament biologique de référence, mais des différences minuscules dans la structure moléculaire peuvent avoir un impact sur l’efficacité ou la tolérance chez certains patients. Pour un rhumatologue qui traite des cas sévères de polyarthrite, une petite variation peut signifier la différence entre un contrôle de la maladie et une rechute.

En 2023, une enquête menée auprès de 1 200 spécialistes sur Medscape a révélé que 68 % d’entre eux rencontraient fréquemment des difficultés avec les autorisations préalables pour les médicaments de spécialité. Les assureurs exigent souvent que les patients essaient d’abord un biosimilaire, même si le médecin juge que ce n’est pas approprié. Ce processus peut retarder le traitement de plusieurs semaines - un délai qui, pour un patient atteint d’un cancer ou d’une maladie auto-immune, peut avoir des conséquences graves.

Le poids des données cliniques et de l’expérience

Les spécialistes ne choisissent pas les médicaments de marque par caprice. Ils s’appuient sur des années d’observation clinique. Dans les hôpitaux universitaires, les équipes suivent les patients pendant des décennies. Elles savent que, pour certains profils génétiques ou sous-types de maladie, un médicament de marque comme Ocrevus ou Humira fonctionne de manière plus prévisible que ses équivalents. Un patient sur Reddit, u/ChronicWarrior42, a écrit : « Mon spécialiste dit qu’il n’y a pas d’alternative qui fonctionne aussi bien pour ma mutation spécifique. » Ce n’est pas un cas isolé.

Des études montrent que les médecins qui prescrivent des médicaments de marque ont souvent une expérience plus approfondie avec ces traitements. Un rapport de ProPublica en 2016 a révélé que les médecins ayant reçu plus de 5 000 dollars de l’industrie pharmaceutique prescrivaient 50 % plus de médicaments de marque que ceux qui n’avaient reçu aucun paiement. Ce n’est pas une preuve de corruption, mais une indication que les relations avec les fabricants peuvent influencer la familiarité - et donc la confiance - dans un produit.

Les PBMs et le système qui pousse vers les coûts élevés

Le système de distribution des médicaments de spécialité est dominé par trois gigantesques gestionnaires de prestations pharmaceutiques (PBMs) : CVS Caremark, Express Scripts et OptumRx. Ensemble, ils contrôlent 68 % des revenus générés par la distribution de ces médicaments en 2023. Leur modèle économique repose sur des marges élevées. Selon un rapport de la FTC en janvier 2025, ces PBMs ont appliqué des marges de plusieurs milliers de pourcents sur certains biosimilaires qu’ils distribuent eux-mêmes. Cela signifie qu’un biosimilaire coûte 10 000 dollars à l’achat, mais est facturé 150 000 dollars au système de santé - et le patient paie une partie de cette différence via sa franchise.

Les spécialistes sont souvent pris entre deux feux : d’un côté, les assureurs veulent réduire les coûts en forçant l’usage des biosimilaires ; de l’autre, les patients, après avoir subi des échecs thérapeutiques avec des alternatives, refusent de changer. Le médecin se retrouve à devoir justifier chaque ordonnance de marque, souvent en remplissant des formulaires complexes, pendant des heures chaque semaine. L’American Medical Association estime que les médecins passent en moyenne 13,4 heures par semaine sur les autorisations préalables - et 78 % de ce temps est consacré aux médicaments de spécialité.

Le coût humain derrière les chiffres

Derrière chaque statistique, il y a un patient. Une femme de 62 ans, inscrite à Medicare Part D, a écrit sur un forum : « Mon copai pour Humira est passé de 50 à 850 dollars par mois quand mon assurance a changé de formulary. Mon rhumatologue m’a dit que les biosimilaires ne sont pas adaptés à moi. » Elle a dû choisir entre son traitement et payer son loyer. Ce n’est pas une exception. Moins de 2 % de la population utilise des médicaments de spécialité, mais ils représentent 51 % des dépenses pharmaceutiques totales. Le coût annuel moyen par patient est de 38 000 dollars - contre 492 dollars pour les médicaments traditionnels.

Les patients n’ont pas toujours la voix pour choisir. Les assureurs imposent des restrictions, les PBMs contrôlent la distribution, et les fabricants de médicaments de marque investissent massivement dans la formation des médecins et les programmes d’aide financière. Les patients qui bénéficient de ces programmes restent fidèles à la marque - non pas parce qu’ils sont manipulés, mais parce qu’ils ne peuvent pas se permettre de prendre le risque d’un changement.

Des solutions possibles, mais pas faciles

La loi sur la réduction de l’inflation de 2022 a donné à Medicare le pouvoir de négocier les prix de certains médicaments coûteux. En 2025, des traitements comme Jakafi, Ofev et Xtandi pourraient être concernés. Cela pourrait réduire les coûts, mais pas nécessairement les préférences des médecins. La vraie question n’est pas seulement : « Pourquoi les médecins prescrivent-ils des marques ? » mais : « Pourquoi le système nous force-t-il à choisir entre un traitement efficace et un traitement abordable ? »

Les solutions doivent être multidimensionnelles : transparence totale sur les marges des PBMs, financement des programmes d’aide aux patients, formation des médecins sur les biosimilaires sans pression, et réduction des obstacles administratifs. Jusqu’à ce que le système change, les spécialistes continueront de prescrire ce qu’ils savent fonctionner - même si c’est cher. Parce que pour eux, la priorité n’est pas la facture. C’est la vie de leur patient.

Les données qui parlent d’elles-mêmes

En 2010, les dépenses annuelles sur les médicaments de spécialité de marque étaient de 9,4 milliards de dollars. En 2023, elles avaient atteint 187 milliards de dollars. Leur coût moyen annuel a augmenté de 13,2 % par an - cinq fois plus vite que les autres médicaments. En 2021, les 10 médicaments de spécialité les plus vendus ont généré 22 % de la dépense totale de Medicare Part D, alors qu’ils ne représentaient que 0,3 % des médicaments couverts. Et pourtant, plus de la moitié des patients qui les prennent n’ont pas d’alternative viable.

Le système n’est pas cassé parce que les médecins sont malhonnêtes. Il est cassé parce qu’il pousse les patients, les médecins et les assureurs dans des directions opposées. Et jusqu’à ce que les véritables leviers de coût soient corrigés, les spécialistes continueront de prescrire ce qui marche - même si cela coûte une fortune.